Aiheet

Käyttäjätiedot

Käyttäjä:
Maksullinen sisältö:
Omat tiedot Kirjaudu ulos
Kotimaa

Lihasrappeumaa sairastava 3-vuotias Roope ei saa lääkettä – yksi pistos maksaa 80 000 euroa

"Suomeen tuotiin kaksi pandaa Kiinasta ja yhden ylläpito vuodessa maksaa noin miljoonan. Miten tähän on rahaa", kysyy äiti Siru Heikkinen.

Siru Heikkinen on valmis taistelemaan poikansa lääkehoidon puolesta. Hänestä lääke tulisi olla kaikkien SMA:n eri muotoja sairastavien saatavilla. Kuva: Paula Pohjamo

Sääli, suru, viha, itsesyytös, avuttomuus. Kolmevuotiaan Roope Huuskosen äiti Siru Heikkinen on käynyt koko tunneskaalan läpi kuultuaan lapsensa diagnoosin. Lihasrappeumatauti SMA-3 heikentää Roopen lihaksia, ja nyt vielä kävelevä taapero joutuu pyörätuoliin tulevaisuudessa. Rappeutumista ehkäisisi Nusinerseeni-niminen lääke, mutta tällä hetkellä sitä ei ole Roopen diagnoosilla oleville potilaille saatavilla.

– Ymmärtääkseni korkean hinnan takia lääkettä eivät saa ne potilaat, joilla rappeuma ei ole henkeä uhkaava. Koen sen todella epäreiluna, suorastaan laiminlyöntinä. Lääke voisi säilyttää Roopen liikuntakyvyn, ja hän voisi välttää pyörätuolin, Heikkinen sanoo.

Nusinerseeni on hyväksytty spinaalisen lihasatrofian eli SMA:n eri tyyppejä sairastaville lääkehoidoksi jo Kroatiassa, Ranskassa, Saksassa, Italiassa, Liettuassa, Luxemburgissa, Norjassa, Puolassa, Slovakiassa, Sloveniassa, Espanjassa ja Israelissa. Lääke on kallis, yksi selkäytimeen laitettava pistos maksaa noin 80 000 euroa. Heikkisestä tämä ei riitä perusteeksi evätä hoitoa.

– Suomeen tuotiin kaksi pandaa Kiinasta, ja yhden ylläpito vuodessa maksaa noin miljoonan. Miten tähän on rahaa, jos sairaille lapsille ei ole varaa lääkkeisiin, hän vertaa.

Tutkimusrumba vei vuoden

Kuopiolainen Roope syntyi elokuussa 2015 terveenä poikana, joka oppi ryömimään ja konttaamaan normaalisti. Vähitellen vanhemmat kiinnittivät huomiota pojan kömpelyyteen, ja päivähoidossa havaittiin pojan kaatuvan usein. Kaksivuotiaana aloitettiin tutkimukset, sillä Roope ei oppinut juoksemaan eikä menemään kyykkyyn.

Piinaavien tutkimuskuukausien aikana magneettikuvattiin lihaksia, päätä, selkäydintä ja otettiin verikokeita. Lopulta lihaksesta otettu koepala vahvisti diagnoosin, ja neurologi kertoi vanhemmille uutiset.

– Se oli noin vuoden kestäneen tutkimusrumban jälkeen helpotus. Samalla aivoissa alkoivat pyörimään kysymykset: mitä nyt, miten tulevaisuudessa. Sairaus vaikuttaa kaikkiin lihaksiin, myös hengityslihaksiin ja sydämeen.

Roope on iloinen kolmevuotias, jonka liikuntakyky heikkenee. Arvion mukaan hän tarvitsee apuvälineitä teini-iässä liikkumiseen. Kuva: Paula Pohjamo

Sairaus näkyy arjessa väsymyksenä ja kaatuiluna

Roope oli vastikään sairaalassa unitutkimuksessa, jossa selvitettiin miten hänen hengityslihaksensa toimivat nukkuessa. Äidille ja isälle pojan näkeminen lukuisissa piuhoissa on aina yhtä tuskallista, ja yleensä isä onkin pojan kumppanina tutkimuksissa.

– Olin pojan kanssa yön sairaalassa ja valvoin hänen untaan.

Arjessa Roopen sairaus näkyy liikkumisen hitautena, kömpelyytenä, väsymyksenä, kaatuiluna ja kipuina. Hän itse suhtautuu asiaan lapsen selkeydellä hyväksyvästi. Heikkinen aikoo puhua sairaudesta lapsensa kanssa avoimesti iän huomioiden.

– Hän on peruspositiivinen ja iloinen lapsi, jonka kanssa puuhataan paljon. Liikunta on välttämätöntä, joten uimme, kävelemme ja käymme leikkipuistoissa.

Yhdistys ajaa lääkehoitoa

KYSin neurologiselta osastolta vanhemmat saivat selkeää ja tarkkaa tietoa rappeumasairaudesta. Heikkinen myöntää heti ajatelleensa, olisiko hän odotusaikana voinut toimia jotenkin toisin ja ehkäistä lapsen sairastumisen. Vastaus oli yksiselitteinen.

– Neurologi sanoi heti, että kyse on geenivirheestä eli sattumasta. Me olemme nyt eläneet diagnoosin kanssa kaksi kuukautta, ja päällimmäisenä on viha ja pettymys siitä, ettei Roopelle anneta lääkettä, joka säästäisi hänet monelta vaivalta. Olisi aika upeaa nähdä oman lapsen hiihtävän, juoksevan tai elävän aikuisena itsenäisempää elämää.

Siru Heikkinen on valmis taistelemaan lapsensa ja toisten vastaavaa sairautta sairastavien oikeudesta lääkitykseen. SMA Finland on spinaalista lihasatrofiaa sairastavien ja heidän läheistensä valtakunnallinen yhdistys, joka ajaa lääkehoito-oikeutta kaikille SMA:n eri tyyppejä sairastaville Suomessa.

– Lääke kuuluisi minusta kaikille niille, jotka voivat saada siitä apua. Liikuntakyvyn säilyminen on niin iso asia. Ei raha tai se, että viekö sairaus lopulta hengen, voi olla ainoita perusteita lääkehoidon saamiselle, Heikkinen sanoo.

Nusinerseenin riittävä lääketieteellinen tutkimus puuttuu

KYSin lasten neurologian yksikön ylilääkäri Jarkko Kirjavainen ymmärtää SMA3-tautimuotoa sairastavien närkästyksen asiassa. Lääkärinä hän kuitenkin tietää, että hoito perustuu aina tutkittuun tietoon, ja nusinerseeni on ollut käytössä vasta muutaman vuoden.

– Nusinerseenin pitkäaikaisesta tehosta ja vaikuttavuudesta on kertynyt vasta niukasti tieteellistä näyttöä. 31 SMA3-tautimuodossa taudinkulku on hyvin yksilöllinen ja vaihteleva. SMA3-tautimuodossa oireet ovat lievempiä kuin SMA1–2:ssa. Ne alkavat myöhemmällä iällä ja tauti etenee vaikeampia tautimuotoja hitaammin, eteneminen on yksilöllistä eikä tauti vaikuta elinikään. Voi olettaa, että koska sairauden geneettinen syy on sama kaikissa SMA-tyypeissä, niin osa SMA3-sairastavista hyötyisi hoidosta taudin hidastumisena.

Lääkityksen rajanveto mietittää lääkäriä

Ykkös- ja kakkostautimuotoa sairastavilla on selkeää lääketieteellistä näyttöä lääkkeen tehosta. Aiemmin ykkösmuotoa sairastavat vastasyntyneet kuolivat ennen toista ikävuottaan, Kirjavainen taustoittaa.

Hän toteaa, että lääkärinä rajanveto lääkityksessä mietityttää. Myös geeniterapia on jo tutkimuskäytössä, ja se tuo tullessaan uusia kysymyksiä ja rajanvetoa.

– Hoitolinjauksiin tarvitaan kansallisia ja EU-tason päätöksiä. Nyt jokainen maa hoitaa oman linjauksen mukaan esimerkiksi SMA-potilaita.

Hoidon listahinta 500 000 euroa ensimmäisenä vuonna

Suomessa palveluvalikoimaneuvosto Palko antaa suosituksia terveyden- ja sairaanhoidon toimenpiteiden, tutkimusten sekä hoito- ja kuntoutusmenetelmien kuulumisesta palveluvalikoimaan. Se on tehnyt suosituksen myös nusinerseenin käytöstä eri potilasryhmillä.

– Lääkkeiden korvauspäätöksiin ja käyttöönottoon vaikuttavat terveysongelman vakavuus ja lääkkeen vaikuttavuus, haittojen määrä ja vaikeusaste sekä kustannusten hyväksyttävyys suhteessa edellisiin, kertoo palveluvalikoimaneuvoston pääsihteeri Ilona Autti-Rämö.

Hän lisää, että korvaus- ja käyttöönottopäätökset pohjautuvat lääketieteellisiin tutkimuksiin. Uusista sairaalalääkkeistä vain osa pystytään arvioimaan Palkossa.

– Sairaalalääkkeissä ei ole rutiininomaista uudelleen arvioinnin ajankohtaa. Uudet merkittävät tutkimustulokset voivat johtaa lääkkeen uudelleen arviointiin.

Nusinerseeni-lääkettä saavan potilaan hoidon listahinta on 500 000 euroa ensimmäisenä vuonna. Seuraavat vuodet maksavat 250 000 euroa.

Liisa Tanninen
Tämä sisältö on avoinna tilaajillemme.

Haluatko lukea koko artikkelin?

Tilaa ESS VerkkoPlus 1 kk 5,90 € ja pääset lukemaan kaikki Etelä-Suomen Sanomien sisällöt.

Tilaa tästä 1kk
5,90€

Oletko jo tilaaja?

Kommentit comments
Tilaa ilmainen ESS.fi uutiskirje Saat kiinnostavimmat uutiset suoraan sähköpostiisi.

Suosittelemme

Näitä luetaan nyt

Paikallismediat

Lue seuraavaksi